Pour la première fois, l’efficacité clinique et la tolérance de la thérapie génique basée sur l’apport d’un gène codant une micro-dystrophine chez des chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne (GRMD) viennent d’être démontrées. Ces travaux sont coordonnés par Généthon (Evry), avec l’Institut de Myologie (Paris) et l’UMR 1089 de Nantes, en collaboration avec George Dickson du Royal Holloway – Université de Londres et ont été publié dans Nature Communications.
Deux modes d’administration ont été évalués : la voie locorégionale pour traiter juste une patte, et une injection systémique par voie intraveineuse afin de traiter tout le corps. Au total, 12 chiens ont reçu la thérapie génique — trois doses différentes ont été utilisées — sans traitement immunosuppresseur.
Le traitement a été produit par Généthon selon des normes proches des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
Ces travaux ouvrent donc la voie à un essai clinique visant à traiter l’ensemble du corps.
Prochaine étape : la production de quantités suffisantes de traitement, un défi complexe que Généthon est en passe de relever.
Pour Frédéric Revah, directeur général de Généthon : « Pour la première fois, les chercheurs ont obtenu un effet thérapeutique systémique sur une maladie neuromusculaire chez le chien en utilisant la micro-dystrophine, et sans traitement immunosuppresseur. Cette technologie de pointe très complexe a été développée dans le cadre d’un effort collaboratif exceptionnel entre notre laboratoire Généthon, des équipes académiques britanniques et françaises. Désormais, c’est à nos experts de la bioproduction de produire en quantité suffisante et dans des conditions BPF, ces nouveaux vecteurs-médicaments pour l’essai clinique ».
« Cette nouvelle preuve d’efficacité de la thérapie génique dans la myopathie de Duchenne vient renforcer l’arsenal thérapeutique en cours de développement (saut d’exon, CRISPR Cas-9, pharmaco-génétique…) et les premiers résultats sont là. Il faut accélérer encore pour franchir la dernière étape et transformer ces succès scientifiques en médicaments pour les enfants » souligne Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon.
