Myology 2016 – Jour 5 : Zoom sur le coeur et les thérapies innovantes

Le Congrès Myology 2016, organisé par l’AFM-Téléthon, se clôture aujourd’hui : plus de 900 experts mondiaux de la discipline (chercheurs, cliniciens, médecins…) ont pu confronter leurs derniers travaux pendant 5 jours. Cette édition 2016 a été, sans nul doute, caractérisée par l’entrée de plain-pied dans l’ère des thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires avec la présentation de résultats d’essais cliniques chez l’homme et les premiers enseignements tirés de ces essais. Aujourd’hui encore, on a pu assister à des présentations sur les avancées et les projets des thérapies génique et cellulaire pour le coeur qu’il s’agisse de cardiomyopathies ou d’insuffisance cardiaque post-infarctus. Ainsi, P. Menasché (HEGP, Paris) qui mène le 1er essai français utilisant des cellules souches embryonnaires chez des patients victimes d’infarctus est intervenu. Fort de son expérience (4 patients traités aujourd’hui), il a tracé les grandes lignes du développement futur de cette approche de thérapie cellulaire soulignant l’importance des facteurs trophiques apportés par les cellules greffées plus que les cellules en elles-même. Lucie Carrier de Hambourg a présenté ses travaux chez la souris pour une thérapie génique d’une cardiomyopathie génétique. De son côté, Hélène Puccio (Illkirch) a montré que la thérapie génique de la cardiomyopathie dans l’ataxie de Friedreich fonctionne chez la souris y compris en post-symptomatique. Le vecteur utilisé (AAV10-FXN) est en cours de développement par la société Anapurna pour un essai chez l’Homme. Cette 5ème édition du congrès de l’AFM-Téléthon a également permis aux jeunes chercheurs financés par l’Association de présenter leurs travaux devant la communauté scientifique internationale. Deux d’entre eux ont reçu un prix pour leur présentation orale : Muriel Sebastien (Institut des neurosciences, Grenoble) et Pierre Klein (Institut de Myologie, Paris).

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Pierre Klein recevant son prix à Myology 2016