Téléthon 2015 : plus que jamais, accélérer la recherche

Plus que jamais cette année, forte des avancées obtenues, l’AFM-Téléthon compte sur la générosité des Français pour réunir les financements nécessaires à l’accélération des recherches en thérapies génique et cellulaire. Des recherches  pour lesquelles elle est un précurseur historique.

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Le 4 décembre, sera lancé le Téléthon 2015 sur France Télévisions et partout en France. Ce marathon qui allie trente heures d’émission télévisée et une mobilisation populaire sans équivalent.  C’est à l’énergie conjuguée des bénévoles, des chercheurs, des familles, des partenaires et des donateurs que l’AFM-Téléthon  a pu créer l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares, fer de lance de l’innovation thérapeutique en France et à l’international.
A l’occasion de la conférence de presse scientifique qui s’est tenue mercredi 2 décembre  à l’Institut de Myologie (Paris), l’un de ses laboratoires de recherche translationnelle et pôle d’expertise international sur le muscle et ses maladies, les chercheurs soutenus par l’AFM-Téléthon  ont dressé un  constat enthousiasmant : les essais cliniques en biothérapies innovantes se multiplient partout dans le monde et les résultats s’accélèrent.
C’est tout d’abord de l’essai clinique de thérapie cellulaire à base de cellules souches embryonnaires humaines, mené dans l’insuffisance cardiaque sévère par le Pr Philippe Menasché, de l’Hôpital Européen Georges Pompidou (AP-HP), dont il a été question. En effet, ce traitement est issu des travaux initiés par Michel Puceat en 2007 alors à I-Stem, autre laboratoire de l’Institut des Biothérapies leader mondial dans son domaine. Et ses premiers résultats sont  encourageants.
De même, en matière de thérapie génique, que les résultats de l’essai clinique présenté par Marina Cavazzana (Hôpital Necker, AP-HP) et dont Généthon, autre membre de l’Institut des Biothérapies, est le promoteur dans le syndrome de Wiskott-Aldrich. Un déficit immunitaire rare et sévère pour lequel 6 enfants traités ont pu retrouver un système immunitaire fonctionnel.
Un succès qu’espère obtenir Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et thérapie génique dans les maladies du foie à Généthon, qui travaille sur une thérapie génique dans la maladie de Crigler Najjar, une pathologie rare du foie. Dans ce cas, il s’agira d’apporter le gène thérapeutique directement dans le sang des malades.
Plus globalement, on peut aussi rappeler que, grâce notamment au Téléthon, un centre dédié aux essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires à l’hôpital Trousseau,  a pu être créé en 2015 : l’Institut I-Motion. 37 essais cliniques en cours ou à venir sont soutenus par l’AFM-Téléthon avec des premiers résultats pour les malades, et plus de 230 projets de recherche et jeunes chercheurs ont été financés en 2014 .
Enfin, ce Téléthon 2015, placé sous le signe de l’énergie, sera l’occasion pour les chercheurs de l’Institut des Biothérapies de mettre leurs muscles sains au service du muscle malade puisqu’ils chevaucheront des vélos en direct de l’hippodrome de Longchamp et pédaleront durant l’émission TV pour illuminer le 3637 géant installé sur la Tour Montparnasse de Paris !

Pour faire un don :

–          Un seul numéro de téléphone dès vendredi 4 décembre : 36 37

–          Une seul site telethon.fr