L’équipe californienne du Dr. Kohn (UCLA) lancera un essai de thérapie génique sur des enfants atteint de granulomatose sceptique chronique (CGD), un déficit immunitaire rare, en s’appuyant sur l’expertise de Généthon en production de médicaments innovants, le laboratoire de l’AFM-Téléthon.
Le protocole de thérapie génique élaboré à l’UCLA vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient grâce à un vecteur lentiviral. Dix enfants seront inclus dans ce protocole.
Le vecteur-médicament utilisé dans cet essai a été conçu, développé et produit par le laboratoire de l’AFM-Téléthon, basé à Evry, en France, afin de répondre aux besoins de l’essai européen.
Cet essai est mené dans 3 centres cliniques : en Angleterre au Great Ormond Street Hospital de Londres par les Pr Adrian Thrasher, en Allemagne à l’hôpital universitaire de Francfort par le Pr Hubert Serve, et en Suisse au Children’s Hospital de Zurich par le Pr Janine Reichenbach et pour la France en cours de préparation l’Hôpital Necker-Enfants Malades par le Pr Stéphane Blanche.
Le démarrage de cet essai américain montre l’expertise de Généthon en production de médicaments innovants.
Ressources :
Le communiqué de presse (anglais), via l’espace Presse du site de l’AFM-Téléthon
Sur le site de l’AFM-Téléthon, un article sur les actions lancées en 2013
Sur la bioproduction, la page Généthon BioProd
Une granulomatose sceptique chronique (CGD), est un déficit immunitaire, caractérisé par des infections graves et répétées dues à des bactéries et des champignons. ¨Pour en savoir plus
